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核酸医薬 本領を発揮する創薬モダリティ

著者:横田隆徳
出版社:羊土社
出版日:2021年10月20日頃
ISBN10:4758103984
ISBN13:9784758103985
販売価格:5,940円
基盤技術の発展により,近年新薬承認がつづく核酸医薬.その迅速な新薬開発を可能にする作用機序から,薬物を標的分子へ安定して届ける核酸修飾と薬物輸送技術,注目集まる新たな治療薬開発の最先端まで解説します. 序にかえて─核酸医薬による分子標的治療の幕開け 核酸医薬の新しい潮流:希少疾患に対する核酸医薬を用いたN-of-1+創薬 第1章 モダリティ 1.アンチセンス核酸ー要素技術と医薬品創生 2.mRNAを制御するモダリティ:siRNAとmiRNA-分子的作用機序から開発動向まで 3.ヘテロ2本鎖核酸 4.アプタマーの医療応用 5.mRNA医薬・mRNAワクチンの基礎と応用 6.DNAオリガミを用いた分子デリバリーシステム 7.ゲノム編集技術と核酸医薬 第2章 化学 1.核酸医薬の化学 総論ー修飾核酸と機能評価 2.モルフォリノ核酸の合成と性質 第3章 DDS 1.核酸医薬の体内動態を制御し,薬効を最適化するナノ医薬の設計 2.リガンド連結による受容体介在の核酸医薬デリバリー 3.核酸医薬における非侵襲的な投与ルートとDDS 第4章 生物学 1.核酸医薬の体内動態 2.核酸医薬の細胞内動態ー 一本鎖,二本鎖,DNA,RNA,ヘテロ…構造と挙動 3.ヌクレアーゼ/核酸分解酵素ーRNase Hを中心に 4.RNA編集を応用した核酸医薬開発への展望 5.Long noncoding RNAを標的とする創薬医学研究 第5章 毒性 1.核酸医薬毒性機序概論 2.アンチセンス核酸におけるRNase H依存型オフターゲット効果 第6章 その他 1.医薬品開発における核酸分析の現状と近未来像 2.核酸医薬CMCと新規液相合成法AJIPHASE® 3.国内における核酸医薬の規制整備の現状 第7章 疾患別 1.筋ジストロフィーに対する核酸医薬開発 2.脂質代謝異常に対する核酸医薬品の開発 3.神経難病に対する核酸医薬品の開発 索引
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